2025年1月1日,《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》(“國家醫(yī)保藥品目錄”)正式實施了,其中納入了治療IgA腎病的藥物耐賦康(布地奈德腸溶膠囊,NEFECON),這是全球首款對因治療IgA腎病的藥物,對于患者的用藥有著重要的意義。
不過許多人對IgA腎病并不熟悉。比如IgA腎病為什么稱為良性腎病, 這種說法對嗎?IgA腎病到底是什么病?今天我們就來了解一下。
IgA腎病為什么稱為良性腎病
其實稱IgA腎病為“良性腎病”只是相對腫瘤而言,但因為其具有進(jìn)展性,如果不積極干預(yù)可能會導(dǎo)致腎臟衰竭,所以仍要引起重視。
作為最常見的原發(fā)性腎小球疾病,原發(fā)性IgA腎病在診斷后每10年約有20%的患者會進(jìn)展到慢性腎功能衰竭,每10年有5%～25%的IgA患者會進(jìn)入終末期腎病[1],給患者及家庭帶來極其嚴(yán)重的負(fù)擔(dān)。來自北大醫(yī)院張宏、呂繼成教授的一項2024年發(fā)表的最新IgA腎病研究結(jié)果顯示,在既往治療情況下(無對因治療),中國IgAN 患者的長期預(yù)后仍然不佳,大多數(shù)患者在 15 年內(nèi)進(jìn)展為 終末期腎衰竭。時間平均蛋白尿≥0.5 克/天的患者腎預(yù)后更差。
但由于IgA腎病病程長,進(jìn)展緩慢,臨床癥狀不明顯,導(dǎo)致看似不嚴(yán)重。所以相對其他惡性腎臟腫瘤而言,很多醫(yī)生稱其為“良性腎病”,但這并不意味著IgA腎病不需要治療或者不需要引起重視。
創(chuàng)新藥耐賦康改變IgA腎病治療現(xiàn)狀
中國是全球原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國家之一,其中IgA腎病約占35%～50%,每年新增確診患者超過10萬人。導(dǎo)致IgA腎病主要是因為半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1),Gd-IgA1產(chǎn)生于回腸末端派爾集合淋巴結(jié)處,可刺激機(jī)體產(chǎn)生自身免疫抗體,自身免疫抗體在體內(nèi)循環(huán),形成了IgA免疫復(fù)合物,后者最終沉積在腎臟誘發(fā)免疫炎癥反應(yīng),造成腎臟損傷。
過去,國內(nèi)針對IgA腎病的治療方案主要是腎素-血管緊張素系統(tǒng)(RAS)抑制劑的支持性治療,由于缺少真正從疾病源頭改變疾病進(jìn)展的針對性治療方法,絕大多數(shù)患者在診斷后15年內(nèi)會進(jìn)展為終末期腎病,只能依靠透析或腎移植維持生命,疾病負(fù)擔(dān)沉重。但創(chuàng)新藥耐賦康的出現(xiàn),極大地改變了這一治療現(xiàn)狀。耐賦康獨特的制藥工藝能將布地奈德靶向釋放于回腸末端的派爾集合淋巴結(jié),作用于IgA疾病“源頭”,降低Gd-IgA1的產(chǎn)生,從而降低蛋白尿的產(chǎn)生,延緩腎臟衰竭,有效治療IgA腎病。
中國患者療效更優(yōu),耐賦康確立一線基石地位
耐賦康的療效在持續(xù)開展的臨床試驗中不斷得到驗證,尤其在中國患者群體中得到了顯著體現(xiàn)。
根據(jù)III期全球臨床試驗NefIgArd研究中中國亞組的數(shù)據(jù),在2年的治療和觀察期間,耐賦康在腎臟保護(hù)作用,蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面取得了比全球研究中數(shù)值上更好的療效。與安慰劑相比,耐賦康治療9個月后,2年內(nèi)患者腎小球濾過率(eGFR)的保留效果好,且中國患者中觀察到的治療獲益數(shù)值更大,在治療24個月,相比安慰劑組,耐賦康可延緩腎臟進(jìn)展至尿毒癥或腎移植66%,同時耐受性良好。
不僅如此,在后續(xù)2024年美國腎病學(xué)會大會上公布的NefIgArd研究分析結(jié)果也顯示,耐賦康能夠在不改變?nèi)鞩gA反應(yīng)和總IgA及血清總免疫球蛋白(Ig)水平的情況下,特別地調(diào)節(jié)致病性Gd-IgA1的產(chǎn)生,意味著耐賦康并不會抑制全身免疫,進(jìn)一步驗證了耐賦康是一種耐受性良好、針對性治療IgA腎病的對因治療藥物。
基于創(chuàng)新的作用機(jī)制和臨床優(yōu)勢,耐賦康也不斷得到國內(nèi)外多個權(quán)威治療指南的推薦。2024年9月,耐賦康作為IgA腎病的唯一對因治療藥物,被《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實踐指南(公開審查版)》明確推薦,指南指出有疾病進(jìn)展風(fēng)險的IgA腎病患者需進(jìn)行9個月的耐賦康治療,是迄今為止唯一可以降低致病性IgA和IgA免疫復(fù)合物水平的治療方法。[x2]
隨著此次在IgA腎病中的一線基石地位得以確立,耐賦康將引領(lǐng)并開創(chuàng)規(guī)范化治療的新紀(jì)元。作為國內(nèi)首個且唯一獲批的IgA腎病對因治療藥物,耐賦康自中國大陸獲批以來,已幫助越來越多的IgA腎病患者從中獲益。在醫(yī)保政策的支持下,更多IgA腎病患者可以盡早開啟對因治療,助力疾病管理。
IgA腎病為什么被稱為良性腎病?其實只是相對而言,患者朋友切不可掉以輕心,一定要積極治療。耐賦康于2024年5月在中國大陸開出首張?zhí)幏?隨著醫(yī)保目錄的實行,相信更多的患者將因此獲益。
[1]知網(wǎng):《IgA腎病西醫(yī)診斷和中醫(yī)辨證分型的實踐指南》
[x2]https://mp.weixin.qq.com/s/UZPXK7zKqBskZHAgFM0PNg
